如何消除罕见病用药的不合理？给一个家庭希望 还给社会温暖

或多或少、或重或轻，我们都经历过病患。

很痛、很难，然而又非常贵。

最近几天，一群罕见病（患有脊髓性肌萎缩症）的孩子受到关注。

脊髓性肌萎缩症(SMA)，虽说是罕见病，却有很多患者一年几百万的昂贵费用让患病家庭毫无办法，对于一个家庭来说，似乎只能拼命赚钱，才可以抓住一点点希望。

记得2014年夏天，“冰桶挑战”风靡一时。

当时，人们认识了渐冻症——罕见病的一种。每年2月28日是国际罕见病日，为的就是呼吁大家一起关注罕见病群体。

众所周知，罕见病又称“孤儿病”，至今全球确认的罕见病约有7000种，约占总人口的10%。

比如，白化病、脆骨病（瓷娃娃）、地中海贫血……都被列为罕见病。

这么多罕见疾病，有专家却称，用药不足100种。因此，呼吁多方协作保障供给。

然而，物以稀为贵。这两年，越来越多的媒体关注治疗这些患儿所需要的特效药物价格昂贵的问题。

“罕用药”，顾名思义，指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。

由于人群少、市场需求小、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，也有人将这些药也被形象地称为“孤儿药”。

根据媒体消息，诺西那生纳一针的价格为70万元人民币，有患儿一年需要注射不止一针，曾有媒体报道过的一个患例，一年需要注射6针诺西那生纳！

那么这将意味着一年下来，这个家庭需要承担至少420万人民币的药费！

所以，很多有得了这种病的孩子的家庭，没有钱来治疗，只能眼睁睁看着孩子与疾病斗争，最终被折磨到心力交瘁。

像药品价格出现虚高等市场上的乱象，很多相关人士呼吁：

应该尽自己最大的努力去让那些“天价药”回到它们应有的价格，这是对市场，对百姓，对那些罕见病患者的负责。

进口药为什么如此昂贵呢？

据悉，是因为患脊髓性肌萎缩症的患儿比较少，因而此药的“市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发”，所以“价格昂贵”的逻辑，就通顺了。

虽然大家都很理解制药难度，但是同样的罕用药在国外的售价，与普通常用药的价格相比，并不贵。

比如，有些药在澳洲只卖41美元，在日本近乎于免费，如此“离谱”的差价，到底是怎么定价的呢？

对此，有律师向国家药监局申请公开相关定价信息，其得到的回答是这个药的定价不归国家药监局所管，建议其向国家发改委申请信息公开。

采购买卖属于市场行为，希望公开透明的药价可以给到老百姓，更希望不要因为赚钱而忽视一个孩子的性命，以及一个家庭的眼泪与绝望。

但愿世间人无病，何惜架上药生尘。

最后，请给更多罕见病家庭一点希望，愿药价更合理、更亲民。

（注：图片来自网络，谢谢）